Due persone affette da beta-talassemia e una da falcemia non avranno più bisogno di regolari trasfusioni di sangue dopo che le loro cellule staminali del midollo osseo saranno state geneticamente modificate con CRISPR. Il trattamento prevedeva l’uccisione delle cellule del midollo osseo con la chemioterapia e la loro sostituzione con cellule modificate. Mentre la chemioterapia ha causato effetti collaterali negativi, sembra che l’editing del gene CRISPR sia risultato sicuro. C’erano in tutto cinque persone nel processo. I pazienti dovranno essere monitorati per il resto della loro vita per osservare gli effetti a lungo termine del trattamento.

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https://www.newscientist.com/article/2246020-three-people-with-inherited-diseases-successfully-treated-with-crispr/